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《我不是藥神》了解藥品開發

來源 : 朱薏 整理編輯
update : 2018/07/20
電影海報取自網路
《我不是藥神》這部電影改編自真實事件「陸勇案」。講述一名販售印度神油的老闆,從印度走私代購一種用於治療慢粒白血病藥物「格列寧」仿製藥的過程與經歷。寫實的內容反映出「不敢病,病不起」的悲涼情況。7月5日在大陸上映,14天就開出26億人民幣的票房。尤其片中為救女兒被迫當鋼管女郎的思慧,是由近日熱播的電視劇「延禧攻略」中,扮演令觀眾恨的牙癢癢的高貴妃的演員譚卓飾演,也令這部電影意外成了熱搜排行。

事實上,對於藥品的高昂定價,在全球各個國家都被詬病。尤其是抗癌和與生命直接攸關的藥物,在「買不起、拖不起、買不到」的情況下,不僅影響到病人與其家庭,更會間接衍生社會和產業結構的各種問題。今天就藉著這部電影,帶領大家了解藥品市場與研發過程。

關於藥品:
一、 定義:
(一)何謂新藥:
1. 新成分、新療效複方或新使用途徑製劑:依藥事法第 7 條規定,新藥係指經衛生福利部食品藥物管理署審查認定屬新成分、新療效複方或新使用途徑製劑之藥品。
2. 新劑型、新使用劑量、新單位含量製劑:因新劑型、新使用劑量、新單位含量製劑之性質與新藥相近,故「藥品查驗登記審查準則」第 39 條特別規定該三種製劑準用新藥之規定。

(二)何謂學名藥:
學名藥(Generic Drugs),又名為非專利藥,是指原廠藥的專利權過期後,由合格廠商依照原廠藥申請專利時所公開的資訊,生產製作相同化學成分的藥品,即以相同方式複製該藥品。所以學名藥係指與國內已核准之藥品具同成分、同劑型、同劑量、同療效之製劑。

(三)何謂生物藥品:
生物藥品是指依據微生物學、免疫學學理製造之血清、抗毒素、苗、類毒素及菌液等。

(四)何謂原料藥(藥品有效成分):
指一種經物理、化學處理或生物技術過程製造所得具藥理作用之活性物或成分,常用於藥品、生物藥品或生物技術產品之製造。
 
二、全球藥品市場
根據全球市場研究機構TrendForce統計,受到美國學名藥市場萎縮影響, 2017年市場規模約為1.13兆美元,年成長率僅有1.9%,預期全球藥品市場規模到2018年全球藥品市場規模可達約1.17兆美元,2022年可達約1.44兆美元,2017~2022年複合成長率(CAGR)為4.9%。

TrendForce生技產業研究副理劉適寧指出,觀察美國政府醫藥政策方向,主要著力於醫藥創新與藥價抑制的推動。為了抑制藥價,美國FDA雖不直接控制藥價,然亦透過政策的方式鼓勵學名藥進入市場,截至2017年11月止,已核准765款學名藥品,已比2016年整年多核准超過130款的藥品進入市場。

觀察中國藥品市場,中國醫改措施和力道尚未見到緩和跡象,這些舉措無非是希望其藥品監管和製藥產業水準可與其全球第二大藥品市場規模相匹配,整體製藥產業雖面臨政策大幅改變的衝擊,但也因此有轉型契機。
 
三、新藥研發過程
新藥研發是一條漫長而昂貴的過程,新開發藥物通過所有臨床試驗、成功上市的機率非常低。製藥業與其他產業最大的不同,就是它昂貴的研發費用以及耗時的研製程序,然而一旦有產品成功上市,報酬率相當驚人!藥品的上市必須經過複雜冗長的藥物探索期、動物試驗、臨床試驗和主管單位核准的過程,平均費時十年以上,所耗資金高達150~200億台幣!

(一) 臨床前試驗(Pre-clinical toxicological tests)
藥物進入(人體臨床前於動物模型中測試有效性和安全性;意即使動物得到和人類相同的疾病,例如糖尿病或各種癌症,來測試藥品的效果及動物中吸收、分布、代謝等情形。藥物最終目的是要在病人身上證明有效,但為了安全起見,一定要先在動物身上證明其具有藥效,並且安全,這是必要的實驗過程。完成初步的有效性和安全性的瞭解,才能向衛生主管機構申請「試驗用新藥」(investigational new drug, IND)。
 
(二) 臨床試驗(Clinical trials)
新藥研發的目標是生產安全、有效的藥物。臨床試驗在此過程中扮演一個關鍵的步驟,即在藥品獲得核准前進行嚴格的系統性測試,將試驗用藥施於病人或健康的受試者,以評估藥物的療效及是否能應用於廣泛的族群。臨床試驗的執行都應該在衛生主管機關核可之醫學中心或醫院執行,而且必須經過人體試驗倫理委員會(Institutional Review Board, IRB)之同意,以保障人體試驗的品質符合優良臨床試驗規範(Good Clinical Practice, GCP)。

人體試驗倫理委員會(IRB)由執行臨床試驗的機構自行聘任的醫療專業人員、法律專家、社會工作人員及其他社會公正人士組成,且報請中央主管機關備查。主要目的是保障受試者的安全及人權,確定受試者皆是經由理性思考後志願參與,且被詳細告知所有的風險與權益。此委員會的運作亦有利人體試驗計劃書審查之效率。
 
新藥的臨床試驗通常分成一至四期,其中一至三期是上市前申請「新藥查驗登記」(New drug application, NDA)所需。為了試驗的可信度,利用統計科學來嚴謹評估其臨床療效與安全性。

臨床試驗第一期
實驗重點:人體藥理研究、了解藥物安全劑量
測試對象:個位數至十位數的健康志願者 (沒有疾病者) 參與;若為癌症疾病,則為少數病人參與
測試時間:約一至兩年
測試目的:為了解藥品在人體內的吸收、分佈、代謝等情形,以及確定人體對該藥品能忍受的劑量範圍。實驗方法是把在動物實驗中測得的最大安全劑量測試於健康人體,以了解人體耐受度,並詳細紀錄副作用。此階段通常在醫院或特定的臨床試驗機構(CRO)中,經由有經驗的醫師來執行,以便密切監測受試者的安全。

臨床試驗第二期
實驗重點:藥物療效確認及進一步安全性評估
Phase IIa:評估新藥的短期安全性
Phase IIb:評估廖孝以及劑量範圍
測試對象:小規模 (一班為數十位到數百位) 罹患此疾病的受試者參與
測試時間:約一至三年
此階段會決定出最佳劑量、用法和給藥間隔,評估不同劑量對病人之有效性與安全性,根據該試驗結果來設計第三期臨床試驗(phaseⅢ)的受試者人數。一般來說,第二期臨床試驗是最不容易成功的,從臨床二期進入臨床三期是新藥開發的關鍵!但有些藥品 (例如:治療愛滋病的藥物或是治療罕見疾病的藥品等) 也是有可能會直接從第一期臨床試驗(phaseⅠ)跳到第三期臨床試驗(phase Ⅲ),以加快上市腳步。
 
臨床試驗第三期
實驗重點:藥物被批准上市前的最後驗證性研究
測試對象:數千至數萬病人為試驗對象
測試時間:約一至五年
主要研究設計為大型、隨機、對照的試驗,可能於跨國或多個醫學中心執行。確認新藥所有可能產生的副作用、長期使用的效果及影響,以及市場上相近產品的比較。若新藥合乎上市許可之法規,即可向藥品管理機構(FDA)申請新藥查驗登記(NDA,New Drug Application)。在美國,要取得新藥申請(NDA),一般需要兩個獨立的第三期臨床試驗研究,才可能被批准通過。

臨床試驗第四期
銷售後試驗 (post-marketing trial)
在這段期間,藥廠可能會擴大生產線並且繼續研究一些新的適應症或複方製劑來延長其專利有效期,以及將適用對象擴及到不同族群之研究,例如兒童。    此階段是藥品上市後的追蹤,監測該藥物是否有先前幾個階段沒發現的副作用或是不良反應等情況,試驗設計較為簡單,但是需要大量的病人進行長時間的觀察。
 
(三) 新藥查驗登記NDA (New Drug Application)
FDA 審核NDA 的時間最少花上兩個月,若FDA 認為需要其他資料補充,或需補行額外的試驗,則可能花上長達七年的時間。如果新藥屬於AIDS、癌症等重要且迫切需求的藥品,便可列為優先審查,縮短審核的時間。
 
引用來源:
衛生福利部食品藥物管理署
TrendForce集邦科技
股感知識庫