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透過基因療法逆轉心源性猝死的風險

來源 : 亞洲健康互聯海外中心
update : 2019/07/18
該組織模型由CPVT患者的血細胞產生。科學家們將血細胞重新編碼為誘導多能幹細胞(iPS),從中製造出攜帶CPVT突變的心肌細胞。然後使用心肌細胞構建患者患病心肌組織的模型,在工程表面上接種細胞。細胞排列的方式類似於心肌的組織方式。圖片來源:波士頓兒童醫院Kevin Kit Parker、William T. Pu Laboratories和Harvard SEAS Sung Jin Park、Donghui Zhang。
已證明基因療法可有效治療由基因突變引起的少數罕見疾病。現在,波士頓兒童醫院的研究人員創造了一種基因治療技術,他們認為這種技術不僅可以用於心臟心律失常的遺傳形式,還可以用於更常見的心臟不規則的心臟疾病。
 
發表在《循環》雜誌上的兩項研究中,波士頓兒童醫院的科學家,建立了可能是兒茶酚胺能多形性室性心動過速(CPVT)的第一個人體組織模型,這是一種由運動或突然的情緒壓力引發的潛在致命心律失常形式。使用該模型,他們開發了一種基因治療程序,旨在透過恢復鈣調節來治療CPVT。
 
參與這兩項研究的Vassilios Bezzerides在一份聲明中表示:「我們希望能夠以無限期的單劑量進行基因治療。我們的工作提供了可轉換的基因治療策略的概念驗證,以治療遺傳性心律失常。」

目前對CPVT的治療包括β受體阻滯劑和手術是不夠的。為了開發更有效的方法,波士頓兒童醫院團隊首先開始在分子水平上理解CPVT。
 
根據美國國立衛生研究院的數據,RYR2基因突變導致一半左右的CPVT病例。該基因參與釋放鈣,這對於引發心肌收縮至關重要。研究人員將兩名患有RYR2相關CPVT患者的血細胞重新編碼為誘導多能幹細胞。從這些細胞中,他們製作了...完整