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為細胞和基因治療開闢商業化的新途徑

來源 : 亞洲健康互聯海外中心
update : 2019/06/24
5月14日在紐約舉辦的「金融時報美國製藥與生物技術峰會」論壇上,Spark Therapeutics法務長 Joseph La Barge、諾華公司AveXis總裁  David Lennon、 RISPR Therapeutics執行長Samarth Kulkarn、Lonza細胞和基因技術主管Alberto Santagostino、Medidata資訊長Rama Kondru與全球生命科學與健康產業領導者Greg Reh,討論了在個體化治療的製造、定價和報銷方面所面臨的創新變革。這些創新包括直接付款模式、大規模定制、基因療法評估和一次性治療,這種種都為製藥公司當前的技術系統帶來了獨特的挑戰。

與會者皆同意,經過多年的研究,先進的細胞和基因療法領域正處於臨界點。接下來的幾年有望帶來更加引人注目的結果,希望可以為更多患有罕見和遺傳疾病的患者帶來希望。

近幾年,美國FDA的試驗中新藥(investigational new drug, IND)申請激增。到2020年,該機構預計每年有200個IND進行細胞和基因治療。另外還有50名臨床審查員處理已存檔的800多份申請。到2022年,可以看到40多個新批准添加到批准的細胞和基因療法列表中。

雖然科學呈指數級增長,但醫療保健系統、製造能力以及政策和報銷模式,能否跟上仍然存在疑問。

根據CRISPR Therapeutics公司執行長Samarth Kulkarniy在論壇上的說法,在接下來的十年中,超過三分之一的療法將以細胞和基因為基礎。Kulkarniy說:「我們正處於個體化治療和新模式發展的變革時期。開發一種藥物並持有專利20年的製藥模式現已不復存在了。與科技行業一樣,新一代產品將每兩到三年推出一次,不斷創新將使贏家在市場中出線。」

 Lonza的Alberto Santagostino表示,「雖然製藥行業處於變革的轉折點,但未能為即將到來的創新做好準備。 隨著公司從臨床轉向商業,產品製造是一個至關重要的問題。製藥公司在預測供需方面遇到困難。但製造細胞和基因療法的最大挑戰是工業化和大規模定製。自體療法的製造尤其具有複雜性和非常短的時間表。」

 Joseph La Barge相信Spark Therapeutics與Luxturna所做的一些工作,將為未來的基因療法提供一個路線圖,包括其創新的直接付款模式。而不是將藥物出售給醫院系統的傳統模式,可以折扣購買然後標記給付款人,Spark將產品直接出售給付款人,並將藥品送到治療中心,讓患者受益於快速使用。

目前的法規不適用於少數孤兒藥物的可變支付。在美國,大約80%的罕見疾病是遺傳起源的,四分之一的孤兒藥批准,針對的是小於5,000名患者的人群。

 Luxturna具有短期耐久性測量,在藥物施用後30至90天內,並且在三年內進行基於結果的長期測量以證明持續功效。根據La Barge的說法,「如果其中任何一種都不起作用,Spark將退還該藥物成本的20%,這是在醫療補助最優價格規定的限制下。」根據麻省理工學院的研究,付款人、製造商和患者,將受益於醫療補助藥物回扣計算的更新,這將使得能夠使用基於價值的支付(VBP)協議。

Zolgensma最近獲得了FDA的批准,現在是美國第二家在市場上銷售基因療法的生物技術公司。它的成本價值210萬美元,其成本吸引了大量關注並不奇怪,儘管其成本可與五年期間的現有處理相媲美。這種改變生活的一次性治療,解決了嬰兒期最常見的死亡遺傳原因-脊髓性肌肉萎縮症(spinal muscular atrophy, SMA)。

 Medidata的Rama Kondru表示,雖然大量時間花在製造、生物學和化學上,但沒有足夠的時間花在數據和技術的連接結構上。

治療與持續護理相比,社會有許多益處,新療法面臨許多挑戰,包括長期療效的數據限制。但患者需要治療,而且沒有回頭路。每個人都同意,科學將繼續發展,技術和生產過程,將在未來適應更多的治療領域。